Klinische Studien sind ein wesentlicher Schlüssel zum medizinischen Fortschritt. In klinischen Studien wird geprüft, ob eine neue Therapie, ein neuer Wirkstoff, ein neues Medizinprodukt, ein neues diagnostisches Verfahren oder eine neue Präventionsmaßnahme den gewünschten Nutzen für die Verbesserung der Versorgung hat, und ob ein angemessenes Verhältnis von Risiken und Nutzen besteht. Klinische Studien dienen auch dazu, Präventions-, Diagnose- und Therapieverfahren in ihrem Nutzen abzuwägen oder bspw. zu überprüfen, ob ein Wirkstoff möglicherweise auch für weitere Krankheiten eingesetzt werden kann. Des Weiteren werden klinische Studien als Beobachtungs- oder Kohortenstudien dafür genutzt, die langfristige Wirkung von Diagnostika, Therapeutika, Produkten und Verfahren zu überprüfen oder verschiedene Therapieformen in der Regelversorgung miteinander zu vergleichen. Klinische Studien bilden so einen wesentlichen Baustein der "Translation", der Übertragung von Erkenntnissen aus der medizinischen Grundlagenforschung in die klinische Anwendung. (Aus den Empfehlungen zu Klinischen Studien des Wissenschaftsrats 2018).
