Klinische Studien

Bei den bullösen Autoimmundermatosen handelt es sich um seltene Erkrankungen, so dass nur wenige im Sinne der Evidenz-basierten Medizin hochwertige klinische Studien vorliegen. Auf Grund hoher Kosten und aufwändiger Genehmigungsverfahren werden heutzutage praktisch alle klinischen Studien zu neuen Therapieverfahren von der Pharmaindustrie durchgeführt. Seltene Erkrankungen sind daher häufig unattraktiv für Pharmaunternehmen.

Das Zentrum für bullöse Autoimmundermatosen des UKSH, Campus Lübeck, führt daher neben Industrie-gesponserten Studien auch eigene Studien, so genannte investigator-initiated trials, durch. Zudem werden neue Therapieverfahren und Therapieprotokolle im Rahmen von Expertenempfehlungen und individuellen Heilversuchen durchgeführt.

Zurzeit werden folgende klinische Studien durchgeführt:

Eine spezifische Therapie für Pemphigus Vulgaris, die nicht zugleich zu einer generellen Unterdrückung des Immunsystems führen soll. Das Prüfpräparat TPM203 ist ein noch nicht zugelassenes Arzneimittel, das sich noch in klinischer Erprobung (Phase I) befindet. In der seit Dezember 2019 laufenden TPV11 Studie wird TPM203 zum ersten Mal am Menschen eingesetzt, um zu untersuchen, wie gut TPM203 vertragen wird und wie der Körper das Präparat aufnimmt, abbaut und ausscheidet (Pharmakokinetik). Gegebenenfalls können schon erste Effekte der Wirksamkeit erkannt werden.

TPM203 ist eine Mischung aus 4 verschiedenen „Partikeln“, die jeweils mit unterschiedlichen Desmoglein 3 (Dsg3) Proteinfragmenten der Haut gekoppelt sind.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von subkutan verabreichtem Efgartigimod PH20 bei erwachsenen Patienten mit Pemphigus (vulgaris oder foliaceus).

Das untersuchte Medikament heißt Efgartigimod (ARGX-113)“ Es handelt sich dabei um ein menschliches Antikörperfragment, das modifiziert wurde, um besser an ein spezifisches Protein, genannt „FcRn“, zu binden.

Adjuvante Therapie des schweren und / oder refraktären bullösen Pemphigoids mit Immunadsorption mittels LigaSorb®, Dapson, Prednisolon und topischem Mometasonfuroat.

Behandlung des oralen Schleimhautpemphigoids mit Apremilast (Handelsname Otezla). Der Wirkstoff Apremilast gehört zu den so genannten Phosphodiesterase-4- Inhibitoren, einer Gruppe von Arzneimitteln, die entzündungshemmend wirken. Durch die Hemmung der Phosphodiesterase-4 und der damit einhergehenden Entzündung erhoffen wir uns einen positiven Effekt auf den Verlauf Ihrer Erkrankung.

Otezla ist zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit aktiver Psoriasis Arthritis (Gelenkentzündung bei Schuppenflechte) und der mittelschweren bis schweren Psoriasis (Schuppenflechte).